Novas Terapias Para Esclerose Lateral Amiotrófica

A descoberta científica de primeira ordem em ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica) foi realizada pelo grupo de dott.Antonio Musarò, Departamento de Histologia e Embriologia Médica da Universidade "La Sapienza" de Roma pesquisa.
O estudo, publicado na revista "Cell Metabolism" e financiado pelo Telethon, descobriu que o músculo esquelético é um dos principais alvos da proteína tóxica responsável pela maior parte das formas hereditárias da esclerose lateral amiotrófica (ELA). Esta nova informação científica sobre a doença abre novas esperanças para o diagnóstico e tratamento mais específicas e eficazes no futuro.
Cerca de 10 por cento dos pacientes com ELA está a sofrer de uma forma hereditária da doença de que, em 20 por cento dos casos, deve-se a uma forma mutante de uma proteína, superóxido dismutase 1 (SOD1). Em condições normais de SOD1 elimina os radicais livres perigosos a partir das células: em que, no entanto, é modificado torna-se tóxico, por sua vez, favorece a degeneração celular. Até recentemente, a comunidade científica concordou que o SLA atingiu apenas os neurônios motores. Recentemente, no entanto, esse "dogma" começou a ranger: tornou-se cada vez mais evidente, de fato, que o dano também afeta outros

tecidos e células, como as células da glia. O estudo de Musarò demonstra pela primeira vez que o músculo esquelético pode estar entre o tecido danificado efeito tóxico de SOD1 directamente e, por conseguinte, pode contribuir para o desenvolvimento da doença: dos investigadores, de facto, ter criado um modelo animal da doença em qual a versão do "errado" da proteína SOD1 foi produzido apenas no músculo esquelético e nos neurônios motores. Como, no entanto, o animal apresentava sinais característicos da ELA, como atrofia muscular e perda de força muscular, os estudiosos concluíram que o músculo esquelético é entre os tecidos diretamente afetados pelo dano, a o mesmo da quantidade de neurônios. Este resultado não só acrescenta um novo elemento para a compreensão dos mecanismos subjacentes da ALS, mas abre novas perspectivas para a concepção de estratégias terapêuticas são mais apropriados. Até à data, os maus resultados com a terapia convencional depende do facto de que estes mecanismos não são totalmente claras. Em vez disso, você deve começar a considerar ELA como uma doença sistêmica, que não só afeta os neurônios motores, mas também pode envolver diretamente outros tecidos (como a glia e muscular, na verdade). É nessa nova perspectiva, portanto, que temos de começar a desenvolver abordagens terapêuticas combinadas, que estragam a doença em várias frentes.
Todas as pessoas com ELA, uma terrível doença debilitante também do ponto de vista social, eles esperam que a pesquisa científica em breve ter sucesso no desenvolvimento de uma terapia viável para derrotar o seu mal.